r体系,不应该是由cas9这种核酸酶来编辑基因,需要一种更加小的核酸酶来完成切断1条dna链,随后逆转酶在rna链的引导下在切断处进行基因编辑的任务。
此时,
徐茫要找到一把全新的基因剪刀,全新的rna导向的核酸酶需要拥有三个特征,更小、更稳定、更完全。
更小意味着更容易用于需要在体递送的临床基因治疗,更稳定是能够在宽广的温度范围和ph范围保持高的酶活性,而更安全则是脱靶效应更小。
不过...
这特么不是一般的难啊!
其实,
徐茫手上有两种全新的rna导向的核酸酶,分别是cpf1和c2c1,这两种蛋白比cas9更加小,更容易进入组织和细胞,特别是cpf1,它剪切时离识别位点很远,能让研究人员在编辑位置的选择上有了更多的选择。
但是徐茫更加倾向于c2c1这种rna导向的核酸酶,它比cpf1还要小,更容易通过病毒载体实现细胞间递送,只是c2c1有嗜高温的特性,很难开发成好用的基因编辑工具。
没法,
c2c1来自于嗜酸耐热菌,需要一定温度才能正常运行,根据国外的某一篇研究报告称,它的最佳温度为四十八摄氏度,这个温度可以把普通哺乳动物,给高烧直接烧死了。
重新设计c2c1温度,是徐茫的一个挑战,只要完成这个挑战,接下来的所有问题都是迎刃而解。
这时,
手机响了,
来电者是大伯。
“喂?”
“大伯...”徐茫苦哈哈地说道:“对...我在京城,过年不回去了,哦...我自己会照顾好自己的,放心吧...嗯!”
挂断,
徐茫继续扑向解决问题的过程
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